2026年3月31日，中国科学院深圳先进技术研究院王宇研究员访问中国海洋大学，并在药物B楼学术报告厅作了一场题为核酸药物创新路径和转化的学术报告。本次报告会聚焦核酸药物与基因编辑前沿技术创新及临床转化，为学院师生带来一场前沿学术盛宴。于广利教授主持报告会。
图1. 王宇研究员做报告分享
在RNA适配体创新筛选方面，王宇研究员团队开发了CRISmers技术体系。基于CRISPR的胞内RNA适配体筛选系统，实现了细胞内、生物学保真的功能性RNA分子进化。该体系以细胞存活与死亡为筛选压力，突破传统SELEX技术周期长、步骤繁琐的局限，已成功应用于新冠病毒受体结合域、广谱冠状病毒位点等靶点筛选，展现出高亲和力与强抗病毒活性。在此基础上，团队进一步构建GRAPE‑LM序列生成语言模型，形成CRISmers+GRAPE‑LM“物理筛选+数字AI”的一轮进化新路径，显著降低文库规模与筛选轮次，实现更大序列空间的智能探索与优化。该技术已在CD3e、cMyc等多个靶点验证普适性，可显著提升T细胞基因递送效率，被AI制药领军企业英矽智能采用，展现出重要产业价值。
围绕CRISPR核酸药物的精准性与安全性难题，团队聚焦时间可控这一核心挑战，依据FDA基因治疗相关指导原则，通过重构CRISPR蛋白元件，开发出搭载小分子药物开关的精准调控系统。经多轮迭代优化，团队成功构建PRINCE升级版药控基因编辑系统，实现核酸酶与向导RNA双重可控，将编辑活性精准限定在必要时长，大幅降低基因组脱靶风险。该技术已在湿性黄斑变性等肝外疾病实现动物水平原位可控基因编辑治疗，安全性与有效性突出，目前已完成非人灵长类安全性测试，并获得临床IIT批件与备案，向临床转化迈出关键步伐。
此外，王宇研究员介绍了团队的技术拓展方向，将研究体系从RNA延伸至多肽药物，开发CRISpeps细胞内多肽筛选与APPLE多肽AI生成技术，实现多肽药源分子的高效发现与功能优化，为多形态药物研发提供新策略。团队通过融合化学、生物学、基因工程与人工智能技术，构建了精准、可控、安全的核酸药物研发体系，实现了从分子发现、技术创新到临床转化的全链条突破。
本次学术报告不仅展现了核酸药物与基因编辑领域的国际前沿进展，更为中国海洋大学医药相关学科师生提供了创新研究思路与跨学科融合范式，对推动学校在生物医药领域的学术研究与人才培养具有重要意义。
个人简介
王宇，中国科学技术大学本科，美国哈佛大学博士，入选中科院、广东省、深圳市高层次人才计划。现为中国科学院深圳先进技术研究院研究员、博士生导师;深圳市基因组操纵及生物合成重点实验室主任，中国医药生物技术协会基因工程与细胞工程制药专业委员会常务委员、基因编辑技术分会委员，Life Medicine杂志青年编委。主要研究方向:分子和基因药物开发的底层技术及其转化应用。近年以最后通讯作者在Nature Biotechnology (highlighted)、Science Translational Medicine、Advanced Science、Cancer Research、Nucleic Acids Research、PNAS等国际重要学术期刊发表多篇研究论文并授权多项发明专利，一项专利技术授权罗氏-基因泰克 (Roche-Genentech)公司进入转化应用。主持和参与了科技部重点研发计划、国家重大科学研究计划、国家基金委重大培育项目等11项国家和省部级课题。
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